閔行藥企全球首發漸凍癥新藥，臨床試驗獲國家批準

近日，落戶閔行區馬橋鎮的士澤生物醫藥上海有限公司正式宣布，其自主開發的“全球首發(FIC)”異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經細胞新藥(“XS228注射液”)的新藥注冊臨床試驗I期及II期申請，已正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)一次性無發補完全批準，用于治療“全球五大絕癥”之一的漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥)，將以北京大學第三醫院作為牽頭臨床中心開展，由漸凍癥診療領域頂級專家樊東升主任作為牽頭中心臨床負責人。

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此前，士澤生物自主開發的全球首款通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液產品，用于治療漸凍癥的研究性新藥申請已正式獲美國食品藥品監督管理局完全批準，用于開展注冊臨床試驗。

這是繼公司自主開發的異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型多巴胺能神經前體細胞新藥獲中美藥監局一次性無發補完全批準，用于治療全球第二大神經退行性疾病帕金森病之后，該公司自主開發的第二款中美雙報雙批開展注冊臨床試驗的通用型iPSC衍生細胞新藥。

漸凍癥是一種運動神經元病及進行性神經退行性疾病，漸凍癥患者俗稱“漸凍人”。漸凍癥患者的運動神經元持續退行性病變和死亡，導致患者出現上、下運動神經元合并受損，最終可導致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。

臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠實質性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案，迫切需要開發新的治療方案。

士澤生物自主開發的異體通用型iPSC衍生細胞治療帕金森病及漸凍癥的重要研發及臨床進展，代表我國在開發臨床級iPSC衍生細胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經系統疾病方向處于全球同步領先或全球首創地位。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結果，為后續進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關鍵的驗證。

未來，士澤生物將繼續攜手頂級醫院及臨床專家中國團隊，開展多項注冊臨床試驗，為治療以漸凍癥、帕金森病等為代表的神經退行病做出更多貢獻，給患者帶來福音。